地中海贫血(简称地贫)是世界上最常见的单基因遗传病之一,包括广东在内的我国长江以南地区,该病发病率较高,危害儿童青少年的健康成长。记者日前从南方医科大学南方医院新生儿科主任医师、博士生导师钱新华教授处了解到,单味黄芪和黄芪、龟板组成的中药方剂对地贫具有一定疗效。但由于目前国内中医药治疗地贫基本处于初步阶段,该类中医药疗法的长期效果和可能的副作用有待进一步的临床实践和研究证实。

　　　　重型β-地贫患儿生后3-6个月开始出现贫血症状,是因为人类红细胞在个体发育的不同时期所含血红蛋白类型不同。在胎儿期γ珠蛋白基因表达,合成胎儿血红蛋白(HbF),生后不久γ珠蛋白基因关闭,转为β珠蛋白基因表达为主,合成成人血红蛋白(HbA),有缺陷的β珠蛋白基因不能合成或合成HbA不足,贫血症状出现。

　　虽然在出生后不久γ珠蛋白基因近乎关闭,但人们观察到某些β地贫患儿如伴有血红蛋白F水平高(称为胎儿血红蛋白持续增高症,HPFH),则贫血症状轻,输血少,提示恢复胎儿造血(HbF)可替代β珠蛋白基因缺陷所致的成人血红蛋白不足。

　　近来国内外学者开始注意从天然药物或中药中探索。国外科学家发现某些植物提取物如红酒及葡萄皮中所含的白藜芦醇具有羟基脲样诱导HbF增多的作用；钱新华介绍:“我们研究团队发现黄芪提取物黄芪多糖可诱导γ珠蛋白基因表达增加,并用于地贫治疗取得了提高血红蛋白,减少输血的效果；国内在中药方剂治疗地贫方面也有一定进展”。

　　治疗以益气补血结合补肾健脾为主

　　钱新华介绍,根据国内中医药治疗地贫的文献,多数医家认为地贫的病因与先天禀赋不足,后天失养有关,病变多累及肾、脾、心、肝以及气、血、阴、阳等,患者一般的临床表现大多符合肾精亏虚、气血不足的证候。

　　中医认为“肾为先天之本”,故先天遗传疾病多从“肾”论治,且肾藏精主骨生髓,若先天不足,必然肾精亏乏,而精血同源,精血可以互化,若肾精匾乏,精不足以化血,日久可导致血虚。中医又认为脾为后天之本,气血生化之源,地贫辩证可见肝肾阴虚,脾肾阳虚,心脾两虚等证。中医还认为地贫为“虚劳”(血虚证),先、后天皆不足,气血双亏。补气生血乃是中医治疗贫血最常用的治法之一,故有用经典的益气补血汤,当归补血汤治疗地贫的个案报道,也可获得较好的疗效。

　　地贫的主要中医病机为先天肾精亏虚,精血化生乏源,继而气血不足,其治则应以益气补血结合补肾健脾为主。“我们研究团队将经体外实验筛选验证的有效中药,按补气益精生血治法组成小方剂,治疗中间型β地贫30余例取得较好的疗效”,钱新华介绍说。

　　单味药或小复方不失为一种好方向

　　在疾病的治疗中,中药更注重对人的整体作用和对自然反应的调节作用。钱新华介绍,中药的发挥效果要靠多味药材的互相牵制和相互协调,所以中药治疗地贫多采用方剂。但地贫的治疗是一个长期甚至是终生的治疗,在研发中药治疗地贫时,既要考虑药效又要注重把药物的毒副作用减到最低。俗话说凡药三分毒,对于大方剂中的药物应该对其逐一分析,除去有毒且作用不明显的成分。

　　钱新华认为,探讨单味药或小复方不失为另一种好的方向。如有专家赖祥林的黄根汤加味,其方含黄根和红枣两味药煲肉汤,治疗33例中间型地贫有效。“我们观察用单味黄芪或黄芪与龟板组成的小方剂治疗中间型地贫不仅有效而且长达5年之久未发现有不良反应。我们已验证了黄芪治疗地贫的有效成分是黄芪多糖,并对其作用机制进行了深入探讨,为我们今后重新组合新药,进行中成药二次开发提供了应用基础”。