当患者被诊断为肝豆状核变性以后，最想知道的问题是：这个病可以治愈吗？

    由于肝豆状核变性是一种少见病，大多数医生没有见过这种病，对本病知之不多。有的医生虽然了解一些肝豆状核变性的知识，但是亲自治疗过这种病的医生很少。而亲自治疗、长期随访大批患者的医生更是寥寥无几，至少湖南的医学界是这样。除了少数地方外，我想全国的情况也可能是这样。目前国内治疗本病的最常用的药物是青霉胺，而国内外关于青霉胺的副作用的描述非常多，令人望而生畏。因此，一般医生都认为，肝豆状核变性是遗传性疾，无法治愈；青霉胺的副作用很大很多。由于受“肝豆状核变性难治”的认识的影响，患者和家属是非常悲观的，有的甚至放弃治疗。

    1995年我对肝豆状核变性产生了极大的兴趣，而在此之前我从来没有见个一例肝豆状核变性。按照我的一贯的临床和科研工作方法，我花了1年多的时间，首先系统地学习国内外的有关文献，查阅了我院所有的肝豆状核变性病案，了解了肝豆状核变性研究进展、现状和存在的主要问题，初步拟定了今后的研究计划。

    在治疗方面，二巯基丙醇虽然价格低廉，但是副作用太大，国外在青霉胺问世后几乎已经放弃本药，所以我不准备试用；当时国内外在应用锌剂方面已积累了相当丰富的经验，但是其作用缓慢，而我所面对的都是一些病情较重的患者，怕远水难救近火，所以将其作为不能耐受青霉胺的患者的备选药物；国内尚无曲恩汀和四硫钼酸盐供应。所以，我将青霉胺作为我的患者的首选药。鉴于国内外关于青霉胺的副作用的描述非常多，我自己当时又没有任何临床经验，而药物的副作用总是与其剂量成比例的，为了慎重起见，我决定采用中小剂量治疗。肝豆状核变性是需要终生治疗的疾病，为了确保治疗效果，同时为了真正掌握治疗后的应答和反应过程，我向每一个患者和家属详细地说明本病的性质，长期治疗、定期复查的重要性，要求所有患者坚持正规治疗、定期复查，为每一个患者建立观察病案。