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罕见病 生命中不能承受之痛
发布时间:2010-12-07      来源:

罕见病 生命中不能承受之痛

  LAM是一种患者人数极少的罕见病。前不久,一位LAM患者因为连续气胸进行了开胸粘合手术,治疗花费了15万元之多,但手术并未阻止气胸的肆虐,每月发生一次气胸,每次气胸都要插管抽气,每月的花费都在一万元以上;而非气胸期间患者每月的药费也至少需要5000元,并且全部是自费。还有很多患者因为乳糜胸的治疗和肝肾等部位的肌脂瘤切除手术,经济上严重入不敷出,部分中晚期的患者希望能接受肺移植,也因为30万-40万的移植费用,只有放弃治疗。

  目前,中国尚未对“罕见病”的概念进行定义,由于每个罕见病种人数相对较少,造成医务界和全社会对其了解甚少,绝大多数患者被长期漏诊、误诊,延误了最佳治疗时机。

  同时,由于我国罕见病药品产业的空白,罕见病的对症药品基本依靠进口,价格昂贵,医保不给报销,患者大多无力承担药费。

  由于每一种罕见病患者相对稀少,造成单个药品的市场需求狭小,制药企业无利可图,又无政策扶持,积极性很低,更导致罕见病药物开发、引进、生产等几乎无人问津。

  世界上众多发达、发展中国家和地区都早已颁布了各自的罕见病专项法律法规。美国西奈山医学院人类基因遗传学系樊建强博士指出:1983年通过的美国《孤儿药法案》及后来的几个修正案为孤儿药研发提供了具体的经济激励:第一,向孤儿药研发公司提供开发补助、研究基金和快速审批通道;第二,孤儿药上市后还给予7年期市场独家经营权等鼓励措施;第三,孤儿药临床试验费用的50%可抵减税额,对孤儿药的新药申请费用也给予免除。

  通过法律给予政策倾斜,缔造了美国创纪录的药物研发,改善了数百万名罕见病患者的健康状况。截至2006年7月,共有1129种罕见病药物获得批准。在美国市场上,中小型制药公司生产了超过70%的孤儿药,其中许多公司都是在1983年之后单纯依靠孤儿药而启动、发展起来的。

  与此同时,美国《孤儿药法案》还规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。

  不仅美国,我国台湾地区在2000年也制定并实施了罕见疾病医疗补助办法,这其中对医疗支付制度作了详细的规定。对罕见遗传病患者使用的药物,及维持生命所需的特殊营养品费用实行全额报销。

  压在LAM患者身上的两座大山“没钱治疗”和“不能治疗”,已经成为生命中不能承受之痛,他们盼望着医学界能够早一点研究出LAM的有效治疗办法,盼望我国能早一点出台保障罕见病患者权益的法规,盼望每个月的用药费用可以纳入医保,盼望大家的关爱永远延续……

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