每月10万元药费将家庭拖入绝境

　　在离天津市区65公里外的大港，韩硕和父母、半岁的弟弟住在一个叫河南村的棚户区。2009年，3岁的韩硕被发现腹部有硬块，继而被确诊为患有罕见病——戈谢病。从此，每月10余万元的药费将她的家庭拖入绝境。

　　9岁的韩硕个头矮得像五六岁的孩子，腹部由于脾脏不断胀大而高高隆起，连宽大的连衣裙都掩饰不住，脸色因为贫血有些发白。

　　戈谢病是常染色体隐性遗传疾病，因为缺少葡萄糖脑苷脂酶引起，表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统，会导致疼痛、骨损伤甚至死亡。戈谢病按病情轻重分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。韩硕虽属于最轻的Ⅰ型，但是病情发展很快，现在她的脾脏已经是正常人的37倍大了。

　　在全球6000多种罕见病中，仅有1%的罕见病有特效药，戈谢病是其中为数不多有药可治的。根据相关研究机构对北京市14种可以治疗的罕见病进行的调查，治疗罕见病一年的费用少的为4000元，而戈谢病、粘多糖症和庞贝病等罕见病的年治疗费用为100万元~300万元。

　　在2009年之前，国内一些戈谢病患者曾通过慈善项目获得免费用药的机会，但韩硕没有赶上。这种名叫葡萄糖脑苷脂酶的药，每针价格在2万元以上，随着患者身高、体重的不断增加，用药剂量也需增加。以韩硕目前的体型，每个月至少要打五六针。与女儿每月10余万元的药费相比，父亲韩旗的薪水显得那样微薄，他早已忘了自己和孩子妈妈上次买新衣服是什么时候。

　　大病救助让药费负担大幅下降

　　与韩硕相比，来自青岛的辛女士就幸运多了，自从该市出台大病救助制度，她就不再为治病费用发愁了。

　　2009年，辛女士在一次感冒中确诊患有原发性肺动脉高压，辗转多地治疗，花了不少钱。由于治疗原发性肺动脉高压的全可利（即波生坦片）价格昂贵，辛女士一直使用效果稍差的西地那非维持治疗。直到2012年年初，朋友从报纸上看到青岛将出台大病救助制度的消息，发现全可利在特药救助范围内，辛女士才办理了大病医疗救助，开始使用全可利。

　　青岛市社会保险事业局城乡统筹办负责人刘军帅介绍，2012年6月19日，该市人民政府办公厅发布了《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）》，对重大疾病、罕见病参保患者所发生的大额医疗费进行补偿。有了特药救助的支持，患者承担的医药费用大幅度下降。

　　辛女士给记者算了一笔账，全可利的市场价格大概为每盒1.98万元，能用28天。中华慈善总会全可利慈善援助项目的赠药标准为买一赠四，即花一盒的钱能获得大约5个月的用药量。即使这样，患者每个月还需要承担4000元左右。青岛大病医疗救助制度实施后，她去定点药店买全可利，一盒为1.9万元，特药救助报销70%后，个人还需承担5700元，再加上中华慈善总会的项目支持，她每月个人承担的药费从之前的3960元下降到1140元。

　　用药纳入医保应鼓励先行先试

　　近年来，许多社会组织呼吁将罕见病用药纳入医保报销目录，但一些人担心，花费巨大的罕见病全部纳入医保体系，将使基金承受过大的压力。对此，专家们表示，建立罕见病患者的治疗保障机制，并不违背医改“保基本”的原则。

　　上海市人社局医疗保险处副处长许宏建议，从可防治的罕见病入手，一些较低费用的罕见病通过基本医疗保险解决；而治疗费用高的罕见病，探索多方分担的方法。在目前基本医保、大病医保的基础上，通过商业保险、慈善基金、医疗救助以及建立政府专项补助基金等多渠道解决。但许宏也承认：“这个设想实现起来太困难了。”

　　青岛市的探索正在试图实现这一设想。该市由财政部门拨付大病医疗救助专项资金，用于基本医保范围外自费医疗费的救助；医保基金用于基本医保范围内个人自负费用的救助；其他组织和企业等，则可通过有资质的慈善机构或与社会保险经办机构直接合作的形式实施救助。

　　据了解，2014年前，青岛市已将白塞氏病、多发性硬化、重症肌无力、血友病、四氢生物蝶呤缺乏症（BH4缺乏症）、原发性肺动脉高压、肢端肥大症等7种罕见病纳入门诊大病覆盖范围，可以按照门诊大病的相关规定报销治疗费用。2014年，青岛市又将治疗戈谢病的注射用伊米苷酶（思而赞）、治疗乙型血友病的注射用重组人凝血因子Ⅸ（贝赋）列入大病救助保障目录。

　　据统计，青岛市目前有350万人口，2012年7月~2014年6月，医保范围外罕见病用药（“孤儿药”）费用保障120万元，22人受益，平均每人自负费用1.6万元。此外，2011年6月~2014年5月，医保范围内的“孤儿药”费用花费519.3万元，27人受益。“由此可见，上述费用是医保可以承受的。”刘军帅说。

　　据了解，目前，上海、宁夏等地都已开始探索将罕见病纳入医保，给予不同比例的报销。清华大学法学院卫生法研究中心主任王晨光等专家建议，在当前罕见病立法难以在短期内实现的情况下，政府应鼓励各地包括医保在内的部门先行先试，同时也应该为推动罕见病相关试点工作创造相对宽松的政策环境。