“领完了这次赠药，只能再领两次，这个疗程结束后，也没钱再买药了。”16日，罕见病肺动脉高压患者孙秀启，拿着一种名为“万他维”的药如同救命稻草一般，但随着一纸通知，这个救命稻草也将被夺走。

　　“万他维”价格高昂，国内许多患者是靠慈善援助才得以用药，但今年该救助项目宣布停止，且将逐步退出中国市场。这无疑会给患者带来更大的经济负担，甚至是断药危机。

　　一纸通知

　　救命药断了!

　　“如果没有慈善救助项目，买这个药，一个月的量就要49800元，如果有慈善项目，买一个月的送8个月的药，这相当于一个月平均5000多元，能使不少患者看到希望。”16日，孙秀启再次领到了一个月的万他维，“领了这次，就还能领两次，之后这个项目没了，我也就没条件再吃这个药了，到时候能活多久，就难说了。”

　　孙秀启在2004年确诊患有肺动脉高压，是一种罕见病。“之前没注意到，只是觉得爬楼累，没在意，直到那年突然晕倒休克，才最终确诊患上这个病。”刚确诊的时候，症状还比较轻，孙秀启也没太在意，可是慢慢地她就体会到了，喘不上气来，走路都不能走快了。

　　到2013年，孙秀启病情不断加重。“医生推荐用万他维，可是一听价格，我们根本承受不了，后来听说有救助项目，买一个月可以赠8个月，这才东拼西凑凑了5万来块钱，用了九个月。”

　　“平时用着这个药的时候，我都能自己爬到三楼，不用了后，走路都不能走快。”吃完9个月的药后，因为没钱，孙秀启停了药，可在2014年底，她病情又加重，今年三月再次申请了救助。“又借钱买了一个月的，这不到现在还在用着赠药，要是没了这个救助项目，我肯定就没钱用不了。”

　　“对肺动脉高压患者来说，有多个慈善救助项目，能帮不少患者解决一部分问题。”山东肺动脉高压病友会负责人乔宝锋告诉记者，中华慈善总会万他维援助项目就是其中之一。该项目是中华慈善总会通过德国拜耳医药保健有限公司的捐赠而设立的药品援助项目。

　　万他维援助项目官网显示，该项目于2008年5月正式启动，截至2014年11月底，累计援助患者834人，其中低保患者26人。

　　今年6月29日，中华慈善总会万他维患者援助项目办公室突然发出通知，终止万他维患者援助项目。通知中表示，由于捐赠方拜耳公司全球策略调整，万他维自2015年起将逐步退出中国市场。自2015年7月1日起，项目办将不再受理患者申请。目前受助患者在本周期援助结束前，不得提前提交申请材料。

　　这一纸停止援助通知，无疑使那些急需万他维药物的肺动脉高压患者雪上加霜。“药快没了，我该怎么办?”在不少肺动脉高压病友群中，每天都会有人发出这样的疑问。

　　用量小研制难

　　“孤儿药”多靠进口

　　“停止救助项目，要退出中国市场，肯定是因为药品销售不挣钱。”一名不愿透露姓名的医学专家表示，罕见病药物研制难度大，投入高，研发出来后，又没有太多人需要，成本收回的难度就大，因此被称作“孤儿药”。

　　在近期召开的2015年中国罕见疾病防治研究学术论坛暨山东省罕见疾病防治协会第二届会员代表大会上，连任省罕见疾病防治协会会长的省医科院党委书记、山东罕少见病重点实验室主任韩金祥表示，由于罕见病患者稀少，药物开发难以获得商业回报，加上目前我国医保支付不足和药物研发激励相对缺失，造成了国内药企对“孤儿药”研发动力不足。这使得我国市场上的“孤儿药”大都是进口药且价格高昂。

　　欧美一些国家为了鼓励制药企业从事罕见病药物研究，纷纷出台相关优惠政策。美国在1983年颁布了《罕见病药物法》，欧盟建立了孤儿药委员会、罕见病专家数据库和相应的罕见病工作组，并积极开展国际合作。据悉，国际上152种罕见病有相应的孤儿药上市，16%的病种属于“有药可治”。中国仅有50种罕见病有相应的孤儿药上市、获得临床批件或者正在进行临床试验，仅有5%的病种属于“有药可治”。

　　“最近几个月，平均每个月都有病友离开我们。”乔宝锋告诉记者，病友会在全省约有200多个肺动脉高压病患者，在得知该慈善项目将要停止后，不少病友发起了签名活动，孙秀启就是其中之一，公开信以电子邮件的形式发送到拜耳医药保健有限公司总部，希望能留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。

　　“没能纳入医保，是影响这些孤儿药销量的重要原因之一。”乔宝锋分析说，由于没有纳入医保，这使得能负担得起这些药费的患者很少，“很多患者即使有慈善救助项目也承担不了。但纳入医保，报销一部分，能用得起的患者就会增加，药厂的收入也能增加，这样单价也可能会减低。”

　　16日，记者致电万他维援助项目办，工作人员表示，不知晓项目为什么要停止。目前，患者购药执行原价，没有赠药。

　　多地政府已出政策

　　救助罕见病患者

　　“除了制定鼓励‘孤儿药’研制的政策措施，还需要对患者进行救助，这也是对药品研制的激励。”乔宝锋的观点得到了不少业内专家的认可。

　　“很多罕见病群体也一直在呼吁，希望国家能尽早立法，保障罕见病患者的权益。”乔宝锋说，“立法不是一天两天的事，能否先由各地把那些有办法治疗或者有药物可以延长生命的罕见病纳入医保，先减轻这部分患者的负担呢?哪怕一开始报销的比例低一些，也没关系。”

　　据介绍，全国人大代表孙兆奇曾连续提出关于罕见病患者救助的建议，希望把罕见病纳入社会保障系统，并呼吁制定《罕见病防治法》。

　　目前，已经有部分省市在罕见病保障方面有所突破。例如，上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金管理办公室下发《关于罕见病特异性药物纳入少儿住院互助基金支付范围的通知》。据此，罕见病特异性药物可参照大病报销程序报销。上海已经有12种可治疗的罕见病不同程度地取得了部分医保报销和互助基金。

　　青岛也进行了积极探索。2012年7月1日起，青岛试点建立城镇大病医疗救助制度，建立了一套基于特药救助、特材救助、特病救助的系统，几乎覆盖到所有参加城镇基本医疗保险的居民，随后又扩大到新农合参保者。根据该制度设计，财政、供应商、个人(参保患者)三方共同负担被纳入清单的特药和特材费用。无论诊治总费用是多少，政府都报销特殊药品和特殊医疗材料花费的70%，个人承担30%。企业则在“特药”公开招标时，给予一定的价格优惠。

　　“目前在罕见病救治方面，一些特效药物主要靠企业和慈善机构的救助项目来维持。”一位不愿具名的医保专家表示，罕见病救治仅靠企业发善心是没保障的，一旦难以为继，对患者的打击将是致命的，“这需要政府搭建一个平台，整合医保、救助、企业、慈善等多方力量来解决。”