近 日，美国 FDA 批准 Praluent（alirocumab）用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，或患有心脏病发作或卒中等动脉粥样硬化性心血管疾病，且需要进一步降低低密度脂蛋白（LDL-c）水平的患者。这是首个被 FDA 批准的 PSCK9 抑制剂，并且作为饮食及他汀最大耐受剂量基础上的治疗。

HeFH 是一种遗传性疾病，该病导致 LDL-c 水平显著升高，LDL-c 水平与心血管疾病息息相关。对于美国人而言，无论男性还是女性，心脏病是第一死亡原因，根据美国疾病控制与预防中心的数据，美国每年有 61 万人群死于心脏病。

美国药品评价和研究中心的 Jenkins 博士指出，Praluent 为他汀治疗无法充分降低 LDL-c 水平的 HeFH 或心血管疾病患者提供了新的治疗选择方案，美国 FDA 也在不遗余力地继续支持研发新的药物来治疗和预防心血管疾病。

Praluent 是一种抗 PSCK9 蛋白抗体，而 PSCK9 是一种减少肝脏中将 LDL-c 从血液中移除的受体数量的蛋白，通过抑制 PSCK9，可增加 LDL-c 受体数量，从而降低血液中 LDL-c 水平。

Praluent 的安全有效性在五项随机对照试验中得以验证。这些研究总共纳入 2476 名参与者，这些参与者均患有 HeFH 或属于心脏病发作或卒中高危人群，并服用最大耐受剂量他汀类药物，同时予以或不予以其它调脂治疗。研究结果表明，服用 Praluent 与安慰剂相比，LDL-c 平均降低 36%-59%。

多中心临床试验已证实他汀类药物降低心脏病发作或卒中风险，目前，在他汀基础上加用 Praluent 是否进一步减少心血管疾病风险的研究正在进行中。

Praluent 最常见的副作用包括瘙痒、水肿、疼痛、注射处出现瘀斑、鼻咽炎以及流感等，也可能出现超敏性血管炎和需要住院治疗的超敏性反应等。当出现严重过敏反应时，患者应停止使用 Praluent 并及时就诊。