辉瑞近日宣布，Tofacitinib的III期临床试验（开发代码：CP-690,550）ORALStandard（A3921064）和ORALStep（A3921032）获得喜人的研究结果，该药是一种新型的在研口服蛋白酪氨酸激酶（JAK）抑制剂。

    ORALStandard是一项已完成的为期12个月的研究，所研究的患者为对甲氨蝶呤（MTX）应答不足的中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）患者，他们被随机分配接受安慰剂，或Tofacitinib5mg/10mg（每天两次）及阿达木单抗（Adalimumab，每两周皮下注射40mg）。每组均额外给予固定的MTX。

    ORALStandard的研究结果表明，5mg和10mgTofacitinib（每日两次）的剂量组都达到了主要研究终点，这两组与安慰剂组相比，在以下三个方面显示出有统计学意义的改变：减轻RA症状和体征（如治疗六个月的ACR20反应率所示），改善机体功能（如治疗三个月的健康评估问卷残疾指数（HAQDI）均值变化所示），以及治疗六个月的DAS28-4（疾病活动性评分）（ESR）<2.6。

    ORALStep是一项已完成的为期6个月的研究，所研究的患者为对肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不足的中度至重度活动性RA患者，他们按随机分配接受安慰剂或Tofacitinib5mg/10mg（每天两次）。每组均额外给予固定的MTX。

    ORALStep的研究结果表明，5mg和10mgTofacitinib（每日两次）的剂量组都达到了所有主要研究终点，在治疗三个月时与安慰剂组相比，在如下三个方面显示出有统计学意义的改变：减轻RA症状和体征（如ACR20反应率所示），改善机体功能（如HAQDI均值变化所示），以及DAS28-4（ESR）<2.6。

    在上述两项试验中未发现Tofacitinib有新的安全性问题，其安全性和有效性与前期临床试验中观察到的一致。对这两项试验获得的有效性和安全性数据（包括次级终点数据）的详细分析将提交至将来的科学会议。