10年多来，我共诊治了65例患者，病例来自湖南、湖北、江西、云南、山西等省。其中9例暴发性和2例终末期患者死亡，死亡的主要原因是误诊，没有及时发现和治疗，进院后数天至3个月死亡。50例患者长期在我这理治疗、定期复查，占存活病例总数的94%。50例患者治疗均有效，有效率100%，显效率占80%。肝脏型患者疗效尤为突出，治疗2年以上的，都可达到临床痊愈的标准，包括10多例出现腹水的失代偿肝硬化患者。我对3例患者进行了第二次肝活检，第一次肝组织均为典型肝硬化，但是第二次肝组织已完全恢复正常。由于坚持长期治疗，没有1例复发或病情恶化；有的已经结婚生子，母子健康；有的已考上大学，有的被评为县、市级三好学生；有的原来已经停学，现在又回到了校圆。

    在治疗方面，我的病人只用中等剂量青霉胺，一般每天0.75g（6片），病情稳定后减至0.5g左右。每一个病人都做过尿铜检查，尿铜增加8倍至20倍以上。治疗早期少数出皮疹。没有1例出现白细胞或血小板减少。有一个9岁女孩治疗10个月时出现严重蛋白尿，经与儿科肾病专家会诊，停青霉胺，加强的松，3个月后蛋白尿消失。患儿以后一直仅用葡萄糖酸锌，至今以有2年，目前病情稳定，尿常规、肝功能正常。

    经过这么长达10年、50多个病例的观察，对肝豆状核变性长期预后和青霉胺的毒副作用我有了全新的认识。我深信采用中等剂量青霉胺治疗肝豆状核变性是有效的、安全的，特别是对于肝脏型患者，有效率在90%以上，而青霉胺的副作用仅见于个别病例。肝豆状核变性是可以治愈的。

    我并没有使用特别的药物和特别的治疗方法，为什么我的病人能取得更好的疗效呢？为了找出其中的原因，我对我院历年来诊断的肝豆状核变性患者出院后的治疗和转归情况和进行了调查。共收集到35例患者（不是我诊治的患者）的资料，坚持正规治疗的14例，占40%；治疗不正规或不治疗的占60%；死亡8例，健康不良的10例，两者共占51%。显然，长期预后不好的主要原因是不治疗或治疗不规范。肝豆状核变性的治疗并不复杂，但是需要终生治疗，任何治疗的中断都可能造成严重的后果。患者出院后治疗不正规或不治疗，有经济方面的原因，但更重要的是患者对本病缺乏足够的认识，而我国还没有建立肝豆状核变性长期干预机制。